Una novità assoluta nella storia della ricerca sull’atrofia muscolare spinale: la sperimentazione della molecola Isis Smn rx, che negli ultimi due anni ha coinvolto anche alcuni centri d’eccellenza italiani, sta riportando risultati positivi tali per cui la casa farmaceutica Biogen ha dichiarato di volerla mettere a disposizione al più presto per tutti gli affetti dalla forma più grave della patologia, il tipo uno.
Si tratterebbe di circa 200 pazienti di età diverse in Italia, per lo più nei primi mesi e anni d’età, essendovi nel tipo I un alto tasso di mortalità infantile. In queste settimane verranno stabiliti criteri e modalità di distribuzione dagli organi competenti. Con questo evento la storia della SMA cambia, perché per la prima volta si discute di cura e distribuzione di farmaci: è la notizia di più grande impatto lanciata dal professor Eugenio Mercuri dell’Università Cattolica di Roma e dalla responsabile delle sperimentazioni cliniche per Italia e Istraele di Biogen Paola Marcon durante il convegno nazionale di Famiglie SMA, che si è svolto questo scorso fine settimana, sabato 3 e domenica 4 settembre, nel CampusX di Tor Vergata a Roma alla presenza di quasi 400 persone, e che è stato insignito per la terza volta consecutiva della medaglia del Presidente della Repubblica…